国家药监局：我国罕见病治疗药物上市数量大幅增加，让很多罕见病患者不再无药可治

近日，国务院办公厅印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》。6月14日，国新办举行国务院政策例行吹风会，介绍有关情况。会上，国家药监局副局长黄果介绍了近年我国药品审评审批改革和创新药支持性政策。

▲国家药监局副局长黄果

黄果介绍，据统计，2022年至今，累计批准创新药品82个、创新医疗器械138个，仅今年前五个月已经批准创新药20个、批准创新医疗器械21个，其中既有CAR-T、单克隆抗体等新生物技术产品，也有创新中成药，还包括采用全磁悬浮技术的人工心脏产品、采用人工智能技术的CT图像辅助检测软件等。“无论从数量还是质量上来看，都处于全球前列。可以说，我国的创新药发展势头强劲，未来可期。”黄果说。

据其介绍，国家药监局采取的主要措施包括，在健全鼓励创新机制方面，针对重点产品，按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”的原则，改进和加强沟通交流服务；持续贯通“突破性治疗药物”“附条件批准”“优先审评审批”“特别审批”等四条快速通道。

据介绍，在服务临床用药需求方面，国家药监局将临床急需的短缺药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等纳入加快审评审批范围。黄果举例，罕见病治疗药物2022年批准上市3个，2023年批准45个，2024年前五个月已经批准24个。罕见病治疗药物上市数量大幅增加，让很多罕见病患者不再无药可治。

在接轨国际审评标准方面，黄果表示，从2017年6月我国加入了国际人用药品注册技术协调会（ICH）以来，至今已经采纳实施了全部68个ICH指导原则，这意味着我国药品审评的技术要与国际全面接轨。目前，已经有创新药利用国际多中心临床数据在我国实现了“全球首发上市”。

红星新闻记者胡伊文北京报道

编辑潘莉责编李彬彬

（下载红星新闻，报料有奖！）